I denne utgaven ønsker vi å gå litt i dybden rundt temaet «Avanserte genteknologier» innen området «Helse og Utdanning», der hovedfokuset i dag er på CRISPR og mRNA teknologier. Andelseierne i FIRST Impact blir i dette segmentet deleiere i fem selskaper som er godt posisjonert til å revolusjonere behandlingen av sykdommer som i dag anses for ikke være kurerbare og beskytte befolkningen mot smittsomme sykdommer med nye, effektive vaksineteknologier.

Disse selskapene er dermed ventet å kunne gi banebrytende løsninger til noen av FNs bærekraftsmål som «god helse» (mål 3). Selskapene jobber med å hjelpe millioner av mennesker med arvelige sykdommer som i dag ikke har noen god behandlingsform, og utvikle nye revolusjonerende behandlinger mot luftveisinfeksjoner, auto-immune sykdommer og kreft. Lykkes de med dette, så vil selskapene også finansielt bli meget godt tatt vare på.

Nobelprisvinnere i kjemi har grunnlagt våre CRISPR-selskaper!

Nobelprisen i kjemi ble i desember 2020 delt ut til Emmanuelle Charpentier og Jennifer Doudna for deres banebrytende arbeid knyttet til CRISPR så sent som i 2012. Det var altså meget kort tid fra oppdagelse til prisutdeling!

Kort sagt er CRISPR en teknologi som muliggjør at man kan endre de genene man måtte ønske ved å fjerne, bytte ut, legge til DNA eller slå av og på gener uten å kutte i arvestoffet. CRISPR teknologien gjør dette på en betydelig enklere, billigere, raskere og mer presis måte enn tidligere – det som tidligere tok måneder og kunne koste 5,000 dollar kan nå gjøres i løpet av meget kort tid og til en pris under 50 dollar. Bedre teknologi til en brøkdel av prisen skaper nå en enorm aktivitet innenfor dette fagfeltet og resultater fra dette arbeidet vil komme i årene som kommer.

Det er ventet at CRISPR-teknologien vil kunne brukes til å behandle sykdom i mennesker ved å reparere sykdomsgivende genfeil eller ved å endre gener slik at cellene blir bedre til å motstå eller bekjempe sykdom. I tillegg så er det også ventet at denne teknologien også kan bidra til banebrytende løsninger innen landbruk og næringsmiddelindustrien (noe som adresserer FN’s bærekraftsmål nr 2: «Utrydde sult»).

Nobleprisvinner Emmanuelle Charpentier er en av grunnleggerne av selskapet CRISPR Therapeutics som fondet er investert i, mens nobelprisvinneren Jennifer Doudna er en av grunnleggerne bak de to andre CRISPR-posisjonene i fondet: Editas Medicine og Intellia Therapeutics.

Disse tre selskapene arbeider spesifikt med å finne nye behandlingsformer for:

• Sigcelleanemi: en arvelig sykdom som rammer rundt 300,000 nyfødte hvert år og det er rundt 20-25 millioner syke i verden med denne sykdommen. Pasientene lider av mange ekstreme smerteepisoder per år, er avhengig av relativt hyppige blodoverføringer og har en median levealder på rundt 42-47 år.
• Beta-Talassemi: arvelig sykdom som rammer rundt 60,000 nyfødte hvert år. Pasientene trenger blodoverføringer hver tredje uke, og med kraftig økt risiko for tidlig død.
• Bardet-Biedl Syndrom (øyesykdom)
• Usher syndrom (arvelig døvhet)
• enkelte lymfekreftformer, mens det er i tidlig fase knyttet til arbeid rundt
• diabetes.

I desember 2020 annonserte blant annet samarbeidspartner med CRISPR Therapeutics meget lovende klinisk «proof-of-concept» for CTX001 i behandlingen av tre pasienter med sigdcelleanemi og syv pasienter med Beta-Talassemi. Beta-Talassemi-pasientene fikk i snitt 15 blodoverføringer i året før behandling, mens de etter behandling så langt ikke har hatt behov for blodoverføringer. De tre sigdcelleanemi-pasientene har ikke hatt noen «smertekriser» etter behandlingen. Fravær av nye blodoverføringer og smerteepisoder er gode indikasjoner på at behandlingen virker!

mRNA med løsninger mot COVID-19 i dag – kreft og autoimmune sykdommer i fremtiden

FIRST Impact har også investert i BioNTech, som er selskapet som har utviklet en av de første vaksinene mot COVID-19 som rulles ut i vesten. Det opprinnelige fokuset til selskapet er å utvikle skreddersydde behandlingsløsninger mot kreft for den enkelte pasient basert på de genetiske egenskapene til tumoren på en repeterbar, rask og kostnadseffektiv måte. Deres immunterapi-tilnærming bygger på stor og inngående kompetanse rundt mRNA.

Selskapet var før Covid-10 opprinnelig et biotech-selskap med lovende løsninger med immunterapi mot kreft, men som på «fritiden» med et prosjekt med å lage ny influensavaskine med en helt ny tilnærming – mRNA (dette var arbeidet var blant annet sponset av Pfizer). Covid-19 kom, de tenkte at de kunne bruke samme tilnærming mot Covid-19 som i arbeidet med ny influensavaksine. Med fast-track knyttet til Covid-19, så ble vaksine både utviklet og godkjent i løpet av rekordtid.

Inntjeningen fra COVID-vaksinen er av analytikerne estimert til å være på rundt EUR 9bn totalt de neste to årene (vs prising på EUR 20.5mrd nå og EUR 6.5mrd før Covid-19). Vi ser ytterligere oppside hvis vaksineringsboomen varer lengre enn 2 år (re-vaksinering eller nye typer) + samme vaksineteknologi for også for Influensa eller andre smittsomme sykdommer + suksess innenfor kjerneområdet som er immunterapi mot kreft (skreddersydde / individuelle løsninger). Risiko: bivirkninger av vaksinen – den rulles jo ut mot milliarder av doser, så sjelden blir et legemiddel eksponert mot så stor populasjon på kort tid.

BioNTech publiserte 8. januar 2021 også meget spennende resultater knyttet til å bruke mRNA vaksine mot multippel sklerose (MS) – forsøk med mus indikerte reduksjon av symptomer og stopp av den progressive utviklingen som MS har.

Skrevet av Ole André Hagen (forvalter av FIRST Impact)